骨髓分化不良症候群(MDS)目前認為是造血幹細胞增殖分化異常所致的造血功能障礙。主要表現為外周血全血球減少,骨髓細胞增生,成熟和幼稚細胞有形態異常即病態造血。部分病人在經歷一定時期的MDS後轉化成為急性白血病;部分因感染、出血或其他原因死亡,病程中始終不轉化為急性白血病。
MDS可是原發的,即原因不明。或曾有化學致癌物質、烷化劑治療或放射線接觸史,即繼發性。在全部急性白血病病例中,僅少數病人臨床能觀察到明確的MDS過程。約50%MDS病人可見到特殊的染色體異常。MDS病人的進展方式及其是否向急性白血病轉化,很大程度上取決於細胞內被激活的癌基因類型和數量。
目前認為本病是發生在較初期造血幹細胞,受到損害後出現克隆性變異的結果。對骨髓細胞進行染色體顯帶分析和G6PD同功酶研究,提示MDS系由一個幹細胞演變而來,故為克隆性疾病。
骨髓分化不良症候群過去曾叫做白血病前期,的確有相當一部分骨髓分化不良症候群病人,發展為白血病,但是事實上,某些懷疑為或診斷為骨髓分化不良症候群的病人,並沒有發展為白血病。
骨髓分化不良症候群的臨床經過多變,總的發展趨勢有3種:
- 發展為白血病,部分病人2年即進入白血病,而有些病人可持續10-15年甚至更久才發展為白血病。
- 長期處於骨髓分化不良症候群原狀,而不發展為白血病。
- 部分病人經治療後臨床症狀消失,血象,骨髓象恢復正常,即得到恢復。
聯合化療:對年齡小於60歲,白血球計數偏高的高維MDS病人,可採用聯合化療,可先用急性髓細胞性白血病(AML)化療方案。但化療副作用較大,肝腎功能受損以及對化療產生耐藥。
處理原則:採用中西醫結合治療,即中藥與化療同時進行,延長病人的帶病生存期。
骨髓分化不良症候群雖然有些病例發病原因不清,但很多病例是由於生物、化學或物理等因素引起的細胞克隆性增生。因此,應採取預防措施,醫務人員應認識到濫用藥物的危害性,使用化療藥要慎重;放射治療也應嚴格把握適應證;在有關工農業生產中接觸化學品等有害物質時,應作好勞動保護,防止有害物質污染周圍環境,以減少MDS的發病。
骨髓分化不良症候群(MDS)多發於50歲以上人群,因疾病惡性程度不同,治療方式和療效也有差異,目前骨髓移植是唯一可以徹底治癒MDS的手段。
但並不是所有MDS病人都會轉變為白血病,大約有33%的病人會轉變為白血病,還有33%的病人經過積極治療後,臨床症狀會消失,血象、骨髓象會恢復正常,剩下33%的病人會一直持續MDS症狀,不會轉變為白血病。
總之,MDS是否轉變為白血病,和病人年齡、病情嚴重程度、治療情況、病人心態等有關,病人有擊敗疾病的決心,家屬的陪伴,積極遵醫囑治療等,都會讓病情得到控制,獲得較好的療效。