再生不良性貧血是血液系統的一種衰竭性疾病，主要分為重型再障和輕型再障兩種類型，根據疾病嚴重程度和病人年齡制定治療方案。
首先，對於重型再障，如果病人年齡小於40歲，同時有同胞全合共者，首選的是骨髓移植治療；如果重型再障，沒有同胞全合共者或年齡大於40歲以上，首選的是環孢素加上ATG的治療。
其次，對於非重型再障，即普通型再障，主要根據病情輕重程度制定治療方案，如果病人沒有明顯的臨床表現，血象減少但不影響生活質量，可以繼續觀察;如果病人血球減少，達到了治療指征，影響了病人的生活質量，可以採用免疫抑制治療，比如環孢素、丹藥，或聯合ATG治療，也可以採用類似於重型再障的骨髓移植。
近些年有些新藥，如 Eltrombopag ，包括其他的一些TPO受體激動劑，給再障的治療提供了新的治療手段，即在環孢素加ATG治療基礎上加上 Eltrombopag ，可以在初治病人中再提高20%療效，使得6個月的有效率達到90%以上，對於難症復發也有44%左右的療效，所以新藥的出現給再障的治療提供了新的治療手段。
再生不良性貧血的治療方法主要包括支持治療和針對疾病本身的治療兩個方面，其中支持治療包括成分輸血，預防和控制感染、對長期輸血病人鐵過載的祛鐵治療等。針對疾病本身的治療主要包括免疫抑制治療和造血幹細胞移植，具體情況如下：
免疫抑制治療，可以同時聯用雄激素類藥物或造血刺激因子。
造血幹細胞移植屬於再障的根治性治療，適合重型或者極重型再生不良性貧血的人群。
出現再生不良性貧血的病人建議在正規的血液科就診，在醫生的指導下選擇合適的治療方案。需要提醒的是，藥物治療要在醫生的指導下進行監測療效及藥物副作用，個別藥物還需要監測血藥濃度，根據濃度調整藥物劑量。
再生不良性貧血的常規治療方法主要包括一般治療和藥物治療。
一般治療包括預防感染、避免出血、糾正貧血、保護肝臟、杜絕接觸各種危險因素，如對骨髓有損傷作用和抑制血小板功能的藥物，必要的時候給予抗感染治療等。
藥物治療包括使用環孢素，抗淋巴球球蛋白，或者是抗胸腺細胞球蛋白等進行免疫抑制治療，還可以使用雄性激素類的藥物，如丙酸睪固酮、 Stanozolol ，和一些造血生長因子如紅血球生成素，粒細胞集落刺激因子等進行促造血治療。
對40歲以下、無感染及其他併發症、有適合供體的重型再生不良性貧血病人，可考慮造血幹細胞移植。