紅血球生成素的作用是促進紅血球生成，臨床上一般用來治療貧血如腎性貧血、癌症貧血。
當腎臟疾病發展到終末期時，由於腎功能衰竭，會合併貧血，此時可通過皮下注射紅血球生成素，預防和糾正腎性貧血。此外癌症貧血、愛滋病貧血、骨髓分化不良症候群等也可用紅血球生成素治療。
人體中的紅血球生成素是由肝臟和腎皮質腎小管周圍間質細胞分泌的一種激素樣物質。使用紅血球生成素後可能會出現血壓升高、發熱、噁心等副作用，嚴重者還可能導致腦血管意外或癲癇發作。真性紅血球症病人和對本品過敏者禁用此藥物，出現上述症狀時及時到醫院治療。病人需配合專業醫生指導使用紅血球生成素，不可擅自使用，以免出現不良後果。
紅血球生成素（EPO）是一種人體內源性糖蛋白激素，可刺激紅血球生成。缺氧可刺激紅血球生成素產生，早已有重組人紅血球生成素用於臨床，用於治療腎功能不全合併的貧血、獲得性免疫缺陷症候群/愛滋病本身或治療引起的貧血、惡性腫瘤伴發的貧血及風濕病貧血等多種貧血。
紅血球生成素的作用包括：
用於治療腎功能不全合併的貧血、獲得性免疫缺陷症候群/愛滋病本身所致貧血或因治療引起的貧血、惡性腫瘤伴發的貧血、風濕病引起的貧血以及類風濕性關節炎及嚴重的寄生蟲病病人的慢性貧血、鐮狀紅血球性貧血等。用於為擇期手術儲存自體血而反覆採血的病人。用於預防貧血。適於慢性腎衰竭伴有貧血的病人，包括靠透析和不靠透析的病人，提高或維持紅血球的水平，減少輸血。紅血球生成素可避免對輸血的依賴，但不能代替急救輸血。
也可用於齊多夫定所致的貧血；用於改善珠蛋白生成障礙性貧血（地中海型貧血）或早熟性貧血病人的貧血症狀；可加速骨髓移植後病人造血功能的恢復；還可用於鋁負荷過重所致貧血。
紅血球生成素通常是指重組人紅血球生成素製劑，打多了可能會出現一系列全身不適症狀，對人體造成危害。應該遵醫囑應用重組人紅血球生成素製劑，減少對人體帶來危害的情況。
重組人紅血球生成素製劑主要用於腎功能不全導致的貧血，對於促進骨髓生長紅血球有利，從而能夠加速紅血球與血紅素的合成，對於改善貧血有利。如果打多了重組人紅血球生成素製劑，容易出現藥物副作用，如頭痛、低熱、乏力、食欲不振、嘔吐、腹瀉等症狀，部分病人還會出現關節疼痛、肌肉痛的現象，甚至伴有皮膚搔癢、起紅點等過敏反應。另外，如果長時間大量打重組人紅血球生成素製劑，可能會受到藥物刺激，使體型有所改變，並且可能會隨著紅血球比容升高，血液黏度也會升高，增加血栓的發生風險。
因此，應該規範使用重組人紅血球生成素製劑等藥物，避免出現濫用藥物的情況，以免對人體造成不利影響。另外，日常生活中出現不適症狀後，應該及時就診。